Obat demensia yang gagal mendapat kesempatan kedua
Biogen, sebuah perusahaan bioteknologi multinasional, dan Eisai, sebuah perusahaan farmasi Jepang, berencana untuk mengajukan persetujuan Food and Drug Administration (FDA) untuk obat Alzheimer yang memiliki hasil yang beragam dalam uji klinis. Dapatkah pengobatan kontroversial ini menawarkan harapan baru bagi jutaan orang di seluruh dunia?
Di seluruh dunia, sekitar 50 juta orang hidup dengan demensia, bentuk yang paling umum adalah penyakit Alzheimer.
Para peneliti terus mengembangkan dan menguji obat baru untuk mencoba dan memperlambat, membalikkan, atau setidaknya memperbaiki gejala dari kondisi yang saat ini tidak dapat disembuhkan.
Namun banyak obat baru yang dikembangkan para ilmuwan tidak pernah berhasil melampaui tahap uji klinis, karena menyebabkan terlalu banyak efek samping atau terbukti jauh kurang efektif daripada yang diharapkan pembuatnya.
Dan kemudian ada beberapa obat yang memberikan hasil yang beragam saat diuji dalam uji klinis. Salah satu obat tersebut adalah aducanumab, yang dikembangkan oleh para ilmuwan yang berafiliasi dengan Biogen, sebuah perusahaan bioteknologi multinasional yang berkantor pusat di Cambridge, MA.
Aducanumab adalah antibodi monoklonal yang seharusnya mencegah atau memperlambat degenerasi saraf dengan menghilangkan plak beta-amiloid beracun dari otak pada tahap awal kondisi ini.
Biogen menguji obat tersebut dalam dua uji klinis fase III, tetapi pada bulan Maret tahun ini, perusahaan memutuskan untuk menghentikan tes lebih cepat dari jadwal, menyusul penilaian kelompok independen bahwa uji coba tersebut tidak mungkin memenuhi titik akhir utama mereka.
Ketika memutuskan untuk mengakhiri uji coba yang menilai obat baru yang menjanjikan ini, perusahaan kehilangan lebih dari $ 18 miliar, menurut Reuters.
Sekarang, bagaimanapun, Biogen telah mengumumkan bahwa - bekerja sama dengan mitranya, Eisai, sebuah perusahaan farmasi yang berbasis di Tokyo, Jepang - mereka telah memutuskan untuk mengirimkan aducanumab untuk mendapatkan persetujuan FDA awal tahun depan.
Analisis baru mengungkapkan hasil yang lebih menjanjikan
Dalam siaran pers mereka, Biogen menjelaskan bahwa mereka mencapai keputusan ini setelah melakukan analisis sendiri terhadap kumpulan data dari dua uji klinis dan berkonsultasi dengan FDA tentang temuan tersebut.
“Dengan penyakit mematikan yang mempengaruhi puluhan juta di seluruh dunia, pengumuman hari ini benar-benar menggembirakan dalam perang melawan Alzheimer. Ini adalah hasil dari penelitian inovatif dan bukti tekad kuat Biogen untuk mengikuti ilmu pengetahuan dan melakukan hal yang benar untuk pasien, ”kata Michel Vounatsos, Kepala Eksekutif Biogen.
“Kami berharap tentang prospek menawarkan pasien terapi pertama untuk mengurangi penurunan klinis penyakit Alzheimer dan potensi implikasi dari hasil ini untuk pendekatan serupa yang menargetkan [beta-amyloid].”
Michel Vounatsos
Tim di Biogen menjelaskan bahwa analisis kesia-siaan sebelumnya yang menyebabkan penghentian dua uji klinis sebenarnya mengandalkan kumpulan data yang lebih awal dan lebih kecil dari 1.748 peserta yang telah menyelesaikan 18 bulan pengobatan dengan aducanumab.
Sekarang para peneliti akhirnya menganalisis kumpulan data yang lebih besar dari dua uji coba tahap akhir, yang menampilkan informasi dari 3.285 peserta, 2.066 di antaranya telah menyelesaikan pengobatan selama 18 bulan dengan obat tersebut. Data ini, menurut Biogen, menceritakan kisah yang berbeda dari yang termasuk dalam analisis kesia-siaan.
“Kumpulan data yang besar ini mewakili pertama kalinya studi fase III menunjukkan bahwa pembersihan agregat [beta-amyloid] dapat mengurangi penurunan klinis penyakit Alzheimer, memberikan harapan baru bagi komunitas medis, pasien, dan keluarga mereka,” kata Dr. Anton Porsteinsson, yang merupakan penyelidik utama.
“Ada kebutuhan medis yang sangat besar yang belum terpenuhi, dan komunitas penyakit Alzheimer telah menunggu saat ini. Saya memuji Biogen, FDA, komunitas medis, dan pasien serta mitra studi mereka atas kegigihan mereka dalam bekerja untuk membuat pengumuman hari ini menjadi kenyataan, ”tambahnya.
Perusahaan mengatakan bahwa kumpulan data yang lebih besar menunjukkan bahwa - dalam salah satu uji coba, setidaknya - peserta yang telah menerima aducanumab dosis tinggi mengalami penurunan keterampilan berpikir 23% lebih sedikit dan juga menunjukkan penurunan yang lebih sedikit dalam pengukuran kemampuan kognitif lainnya.
Meski demikian, perusahaan belum merinci apa artinya, dalam hal kehidupan sehari-hari peserta dan apakah tingkat penurunan yang lebih rendah membuat perbedaan nyata pada kemampuan peserta untuk mempertahankan kehidupan mandiri.
Meskipun pengumuman Biogen baru-baru ini mungkin memberikan harapan baru bagi penderita Alzheimer untuk masa depan, beberapa spesialis tetap skeptis tentang kelayakan obat dan apakah obat tersebut akan mendapat persetujuan FDA.
“Kelangsungan pengajuan semacam itu tidak diketahui, mengingat hasil yang beragam. Dalam pandangan kami, Biogen agak putus asa untuk pendorong pertumbuhan […] sehingga perubahan dalam narasi sangat dibutuhkan, ”komentar analis bioteknologi senior RBC Capital Markets, Brian Abrahams.
