Diabetes tipe 2, obesitas bisa segera dibalik dengan terapi gen
Penelitian baru menunjukkan bahwa terapi gen dapat sepenuhnya membalikkan penanda diabetes tipe 2 dan obesitas pada hewan pengerat.
Prevalensi diabetes, atau jumlah total kasus yang ada, sedang meningkat di Amerika Serikat dan secara global.
Menurut perkiraan terbaru, lebih dari 30 juta orang dewasa AS menderita diabetes pada tahun 2015.
Meskipun jumlahnya relatif stabil dalam beberapa tahun terakhir, angka kasus yang baru didiagnosis pada anak-anak dan remaja telah meningkat tajam.
Dan, di seluruh dunia, situasinya bahkan lebih mengkhawatirkan; jumlah penderita diabetes hampir empat kali lipat antara 1980 dan 2014, menurut Organisasi Kesehatan Dunia (WHO).
Sekarang, penelitian baru membawa harapan yang sangat dibutuhkan untuk menyembuhkan gangguan metabolisme ini. Ilmuwan yang dipimpin oleh Fatima Bosch, seorang profesor di Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) di Catalunya, Spanyol, telah berhasil membalikkan gangguan pada hewan pengerat.
Prof Bosch dan rekan-rekannya mencapai ini dengan menggunakan terapi gen, suatu teknik yang memasukkan materi genetik baru ke dalam sel untuk menciptakan protein yang bermanfaat atau untuk mengimbangi efek gen yang rusak.
Penemuan itu dipublikasikan di jurnal Pengobatan Molekuler EMBO.
Menggunakan FGF21 gen untuk membalikkan diabetes
Prof Bosch dan timnya merancang dua model tikus obesitas dan diabetes tipe 2. Satu diinduksi diet, dan yang lainnya dimodifikasi secara genetik.
Menggunakan vektor virus terkait adeno sebagai "transportasi," tim menyampaikan faktor pertumbuhan fibroblast 21 (FGF21) gen.
Gen ini bertanggung jawab untuk menyandikan protein FGF21, yang dipandang sebagai "pengatur metabolisme utama" yang merangsang penyerapan gula darah di jaringan adiposa.
Dengan mengirimkan gen ini, para peneliti merangsang produksi protein, yang menyebabkan tikus menurunkan berat badan dan menurunkan resistensi insulin mereka - faktor risiko utama diabetes tipe 2. Selain itu, tikus kehilangan berat badan dan pengobatannya mengurangi lemak dan peradangan di jaringan adiposa mereka.
Kandungan lemak, peradangan, dan fibrosis pada hati hewan pengerat benar-benar terbalik, tanpa efek samping. Pada gilirannya, perbaikan ini meningkatkan sensitivitas insulin.
Efek menguntungkan ini dicatat pada kedua model murine. Juga, tim menemukan pengadministrasian itu FGF21 pada tikus yang sehat mencegah penambahan berat badan terkait usia dan menyebabkan penuaan yang sehat.
Terapi gen digunakan untuk mengubah tiga jenis jaringan: jaringan hati, jaringan adiposa, dan otot rangka.
“Ini memberikan fleksibilitas yang besar pada terapi,” jelas Prof Bosch, “karena memungkinkan [kami] untuk memilih setiap jaringan yang paling tepat, dan jika beberapa komplikasi mencegah manipulasi jaringan apa pun, ini dapat diterapkan pada jaringan mana pun. dari yang lain. "
“Ketika sebuah jaringan memproduksi protein FGF21 dan mengeluarkannya ke dalam aliran darah, itu akan didistribusikan ke seluruh tubuh,” tambah Prof. Bosch.
Kembalinya obesitas pertama, resistensi insulin
Rekan penulis studi dan peneliti UAB Claudia Jambrina menjelaskan bahwa temuan mereka sangat signifikan mengingat "prevalensi diabetes tipe 2 dan obesitas meningkat pada tingkat yang mengkhawatirkan di seluruh dunia".
Tim juga mengatakan pengiriman itu FGF21 karena obat konvensional tidak akan menghasilkan manfaat yang sama dengan terapi gen; pertama, obat tersebut harus diberikan secara berkala untuk keuntungan jangka panjang, dan kedua, toksisitasnya akan tinggi.
Namun, penggunaan terapi gen bebas dari efek samping, dan pemberian tunggal sudah cukup untuk membuat tikus memproduksi protein secara alami selama beberapa tahun.
"Ini adalah pertama kalinya pemulihan jangka panjang dari obesitas dan resistensi insulin telah dicapai dengan pemberian terapi gen satu kali, pada model hewan yang menyerupai obesitas dan diabetes tipe 2 pada manusia."
Penulis studi pertama Veronica Jimenez, seorang peneliti UAB
“Hasilnya menunjukkan bahwa ini adalah terapi yang aman dan efektif,” tambahnya. Langkah selanjutnya adalah "menguji terapi ini pada hewan yang lebih besar sebelum beralih ke uji klinis dengan pasien," catat Prof. Bosch.
“Terapi yang dijelaskan dalam penelitian ini,” dia menyimpulkan, “merupakan dasar untuk terjemahan klinis di masa depan FGF21 transfer gen untuk mengobati diabetes tipe 2, obesitas, dan penyakit penyerta terkait. "
