ALS: Sel kekebalan dapat memperlambat perkembangan penyakit

Sebuah studi baru membawa harapan bagi penderita ALS. Imunoterapi dapat secara dramatis memperlambat perkembangan penyakit.

Di masa depan, penderita ALS dapat menerima suntikan sel kekebalan untuk memperlambat perkembangan penyakit.

Kondisi neurodegeneratif amyotrophic lateral sclerosis (ALS) mempengaruhi sel-sel saraf, yang mengontrol pergerakan otot, di otak dan sumsum tulang belakang.

Pada ALS, sel-sel ini memburuk dari waktu ke waktu, yang secara bertahap menyebabkan kelemahan secara keseluruhan, masalah pernapasan, berbicara, dan menelan.

Akhirnya, penyakit ini menyebabkan kelumpuhan total, gagal napas, dan kematian.

ALS - yang juga dikenal sebagai penyakit Lou Gehrig, dinamai sesuai nama pemain bisbol terkenal yang didiagnosis mengidap penyakit tersebut pada tahun 1930-an - diperkirakan memengaruhi lebih dari 20.000 orang di Amerika Serikat pada waktu tertentu.

Selain itu, lebih dari 6.000 orang di AS diperkirakan menerima diagnosis ALS setiap tahun.

Untuk saat ini, belum ada obat untuk ALS. Perawatan saat ini menunda perkembangan penyakit, tetapi tidak banyak.

Administrasi Makanan dan Obat (FDA) sejauh ini telah menyetujui dua obat untuk mengobati ALS: satu memperpanjang hidup 2-3 bulan tetapi tidak memperbaiki gejala, dan satu dapat membantu menunda penurunan fungsi sehari-hari.

Namun, menghentikan penelitian membawa harapan baru untuk pengobatan ALS yang lebih efektif. Para peneliti yang dipimpin oleh ahli saraf Dr. Stanley H. Appel, salah satu direktur Institut Neurologis Metodis Houston di Texas, meneliti manfaat imunoterapi bagi orang-orang dengan kondisi ini.

Lebih khusus lagi, tim menyuntikkan jenis sel T kekebalan yang disebut sel T regulator (Treg) ke tiga pasien ALS. Ini adalah pertama kalinya terapi ini diteliti pada manusia.

Penemuan itu dipublikasikan di jurnal Neuroimunologi & peradangan saraf.

Mempelajari peran Treg di ALS

Treg membantu mencegah peradangan yang menjadi ciri ALS dan mempercepat perkembangan penyakit.

"Kami menemukan," catat Dr. Appel, "bahwa banyak pasien ALS kami tidak hanya memiliki kadar Treg yang rendah, tetapi juga Treg mereka tidak berfungsi dengan baik."

Jadi, para peneliti berhipotesis bahwa peningkatan kadar Treg pada tiga pasien ALS akan memperlambat penyakit tersebut.

“Kami percaya bahwa meningkatkan jumlah dan fungsi Treg pada pasien ini akan mempengaruhi bagaimana penyakit mereka berkembang,” kata Dr. Appel.

Para peserta menjalani prosedur yang disebut leukapheresis. Seringkali digunakan untuk mengobati pasien dengan leukemia, leukapheresis melibatkan pengambilan darah pasien dan "menyaringnya" melalui mesin khusus yang memisahkan sel darah putih dari sel darah merah.

Dalam kasus ini, para peneliti memisahkan Treg dari sel darah merah dan mengembangkannya secara ex vivo. Setelah itu, sel darah merah dikembalikan ke aliran darah.

Para peneliti memperhatikan bahwa dalam kasus pasien yang Tregnya tidak berfungsi dengan baik, setelah sel berada di luar tubuh, mereka kembali normal.

Selama penelitian, pasien menerima delapan suntikan Treg, dan perkembangan penyakit mereka dinilai menggunakan dua skala peringkat perkembangan ALS yang berbeda.

'Dari hukuman mati menjadi hukuman seumur hidup'

Penulis studi pertama Dr. Jason Thonhoff, Ph.D., seorang ahli saraf Metodis Houston, merinci lebih lanjut penelitian dan laporan tentang temuan tersebut. Dia berkata, "Seseorang memiliki sekitar 150 juta Treg yang beredar di darahnya pada waktu tertentu."

“Setiap dosis Treg yang diberikan kepada pasien dalam penelitian ini menghasilkan peningkatan sekitar 30 hingga 40 persen di atas tingkat normal,” Dr. Thonhoff menambahkan.

“Seperti yang kami yakini, hasil kami menunjukkan aman untuk meningkatkan kadar Treg mereka,” kata Dr. Appel. Dr. Thonhoff menambahkan, "Perlambatan perkembangan penyakit diamati selama setiap putaran empat infus Treg."

"Yang mengejutkan kami," lanjutnya, "adalah perkembangan ALS mereka melambat secara dramatis saat mereka menerima infus Treg yang berfungsi dengan baik."

“Harapan saya, penelitian ini mengubah ALS dari hukuman mati menjadi hukuman seumur hidup. Itu tidak akan menyembuhkan penyakit pasien, tapi kami bisa membuat perbedaan. "

Stanley H. Appel

Dr. Thonhoff juga sangat senang dengan hasilnya dan dia berharap akan terapinya di masa depan. Dia berkata, "Studi yang lebih besar akan diperlukan untuk menentukan apakah ini pengobatan yang efektif, tetapi sebagai seorang dokter dan peneliti yang berspesialisasi dalam ALS, saya sangat senang dengan harapan yang diberikan oleh temuan awal ini."

none:  KB - kontrasepsi distrofi otot - als kolitis ulseratif