Pengobatan baru yang sedang diuji dapat memulihkan sel-sel otak di Parkinson
Serangkaian uji klinis telah menguji pengobatan eksperimental untuk penyakit Parkinson yang menggunakan pendekatan baru: memberikan obat langsung ke otak melalui port yang ditanamkan. Para peneliti terkemuka percaya ini mungkin strategi terapi "terobosan" untuk kondisi neurologis.
Dalam rangkaian studi baru yang memuncak dengan uji coba label terbuka (di mana peserta mengetahui pengobatan apa yang akan mereka terima), para ilmuwan telah mulai menguji keefektifan pengobatan baru - dan metode pengiriman - untuk penyakit Parkinson.
Sebuah tim besar peneliti dari berbagai institusi di Inggris dan Kanada, termasuk Universitas Bristol dan Universitas Cardiff di Inggris, dan Universitas British Columbia di Vancouver, Kanada, merancang dan melakukan uji coba.
Dalam studi tersebut, para peneliti bertujuan untuk memulihkan sel otak penghasil dopamin yang rusak pada orang yang telah didiagnosis dokter dengan penyakit Parkinson.
Karena dopamin adalah neurotransmitter yang membantu mengatur kontrol dan kelincahan gerakan tubuh, produksi dopamin yang terganggu - akibat perubahan sel otak yang melepaskannya - mengarah ke gejala motorik yang menjadi ciri penyakit Parkinson.
Tim peneliti yang melakukan uji coba saat ini memutuskan untuk mencoba dan merehabilitasi sel-sel otak tersebut dengan menaikkan tingkat faktor neurotropik turunan garis sel glial (GDNF), sejenis protein yang mendukung kesehatan saraf.
Dalam makalah studi melaporkan hasil - yang muncul di Jurnal Penyakit Parkinson - para ilmuwan menjelaskan bahwa mereka tidak hanya menguji terapi baru tetapi juga metode administrasi yang inovatif - melalui port yang mereka tanam di tengkorak.
Hasil yang sangat menggembirakan
Awalnya, tim peneliti melakukan studi percontohan kecil dengan enam peserta - semuanya hidup dengan penyakit Parkinson - tujuan utama mereka adalah untuk menentukan apakah pendekatan terapeutik baru itu aman atau tidak.
Tahap berikutnya melihat 35 lebih peserta dengan penyakit Parkinson mengambil bagian dalam uji coba double-blind ketika baik mereka maupun peneliti yang menjalankan terapi tidak tahu apakah masing-masing berurusan dengan pengobatan eksperimental atau plasebo.
Percobaan ini berlangsung selama 9 bulan (40 minggu), di mana tim memberikan setengah relawan infus bulanan GDNF dan memberikan plasebo kepada separuh lainnya yang bertindak sebagai kohort kontrol.
Akhirnya, para peneliti mengadakan uji coba label terbuka, yang didasarkan pada hasil tes sebelumnya. Dalam uji coba ini, relawan yang sebelumnya menerima GDNF terus menjalani perawatan ini selama 40 minggu berikutnya.
Pada saat yang sama, mereka yang sebelumnya menerima plasebo sekarang memiliki GDNF selama 40 minggu. “Dari Oktober 2013 hingga April 2016, semua 41 pasien yang menyelesaikan studi induk disaring untuk berpartisipasi dalam uji coba ekstensi,” tulis para peneliti.
Untuk menerima obat tersebut, para peserta sepakat untuk memiliki port khusus yang ditanamkan ke dalam keterampilan mereka, yang memungkinkan infus obat mencapai otak mereka secara langsung. Setelah implantasi, para relawan menerima, secara keseluruhan, lebih dari 1.000 infus obat sekali setiap 4 minggu.
Ketika mereka menganalisis hasil uji coba 9 bulan pertama (40 minggu), para peneliti tidak melihat perubahan pada otak peserta yang telah menerima plasebo. Namun, mereka mencatat bahwa relawan yang menerima pengobatan GDNF mengalami peningkatan 100 persen pada putamen, wilayah otak yang mengandung sel penghasil dopamin.
"Besarnya spasial dan relatif dari peningkatan pemindaian otak melampaui apa pun yang terlihat sebelumnya dalam uji coba perawatan faktor pertumbuhan yang diberikan melalui pembedahan untuk Parkinson," kata peneliti utama studi tersebut, Alan Whone.
"Ini mewakili beberapa bukti yang paling meyakinkan bahwa kita mungkin memiliki cara untuk membangkitkan kembali dan memulihkan sel-sel otak dopamin yang secara bertahap dihancurkan di Parkinson," lanjut Whone.
'Terobosan yang signifikan'
Pada tanda 18 bulan, ketika peserta menjalani pengobatan GDNF selama 9 bulan atau 18 bulan penuh, para peneliti menemukan bahwa setiap orang mulai mengalami perbaikan gejala motorik sedang hingga signifikan ketika mereka membandingkannya dengan skor kinerja mereka sebelumnya. cobaan. Para peneliti juga menyimpulkan bahwa paparan GDNF dalam waktu lama adalah aman.
Namun, tim memperingatkan bahwa di akhir uji coba label terbuka, tidak ada perbedaan yang signifikan dalam hal perbaikan gejala antara peserta yang telah menerima GDNF selama 40 minggu (9 bulan) dan mereka yang menerima dua kali lipat periode tersebut. .
Untuk alasan ini, para peneliti berpendapat bahwa mereka perlu melakukan penelitian lebih lanjut, yang akan menilai berapa lama seseorang harus menerima pengobatan untuk mendapatkan manfaat yang maksimal.
Namun demikian, Steven Gill, rekan penulis studi, dan perancang perangkat administrasi obat inovatif menekankan bahwa temuan saat ini menunjukkan bahwa terapi baru ini benar-benar aman dan layak, dan orang dapat memberikannya untuk waktu yang lama.
Selain itu, ia mencatat bahwa pemberian obat langsung ke area otak yang mereka targetkan berpotensi merevolusi pendekatan terapeutik untuk kondisi neurologis.
"Percobaan ini telah menunjukkan bahwa kita dapat dengan aman dan berulang kali memasukkan obat langsung ke otak pasien selama berbulan-bulan atau bertahun-tahun," kata Gill.
“Ini adalah terobosan signifikan dalam kemampuan kami untuk mengobati kondisi neurologis, seperti Parkinson karena sebagian besar obat yang mungkin bekerja tidak dapat menyeberang dari aliran darah ke otak karena pelindung alami.”
Steven Gill
